举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 又一省分出台干细胞临床研究机构和存案政策2019/12/27 来历：医谷 浏览数：

近日，福建卫健委印发《干细胞临床研究机构与项目存案实行细则（试行）的通知》（以下简称实行细则）），对该省的干细胞临床研究存案机构和项目进行了具体要求。

研究机构和设置装备摆设人员需知足哪些前提

对干细胞临床研究机构该当合适的前提，《实行细则》明白，需具有完全的干细胞质量节制前提、周全的干细胞临床研究质量治理系统和自力的干细胞临床研究质量包管部分；成立干细胞制剂质量受权人轨制；具有完全的干细胞制剂制备和临床研究全进程质量治理和风险节制法式和相干文件（含质量治理手册、临床研究工作法式、尺度操作规范和实验记实等）；具有干细胞临床研究审计系统，包罗具有天资的内审人员和内审、外审轨制。

对人员设置装备摆设，《实行细则》要求，干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人该当由机构首要负责人正式授权，具有正高级专业手艺职称，具有杰出的科研诺言；首要研究人员颠末药物临床实验质量治理规范（GCP）培训，并取得响应天资。

对干细胞项目标存案前提，《实行细则》提出，干细胞临床研究必需具有充实的科学根据，且预防或医治疾病的结果优在现有的手段；或用在还没有有用干涉干与办法的疾病，用在要挟生命和严重影响保存质量的疾病，和重年夜医疗卫生需求。

干细胞临床研究该当合适《药物临床实验质量治理规范》的要求，干细胞制剂合适《干细胞制剂质量节制和临床前研究指点原则（试行）》的要求。

项目存案前要完成立项工作，机构依照干细胞临床研究立项审查法式和相干工作轨制，完成项目标学术和伦理审查。

可以看出，事实上此次福建省对干细胞临床研究机构和项目存案并没有新的冲破，均是依照国度政策的“标配”划定来履行的。

“双存案”轨制

2019年头，国度卫健委和国度药品监视治理局结合印发《关在做好2019年干细胞临床研究监视治理工作的通知》明白：2019年，国度卫生健康委、国度药监局将继续每一个季度组织一次干细胞临床研究机构和项目存案材料审核。自2019年起，干细胞临床研究机构与项目存案将实施动态治理，已存案的干细胞临床研究机构到2020年末仍无研究项目存案的，该当从头提交机构存案材料，未实行从头提交存案材料法式的视为主动抛却存案。

此后，干细胞临床研究机构和项目存案将连系进行。拟展开干细胞临床研究的机构，该当将完全的机构存案材料和项目存案材料一并经省级卫生健康行政部分和药品监管部分审核后，报国度卫生健康委、国度药监局存案。

2019年3月29日，卫健委发布了《体细胞医治临床研究和转化利用治理法子（试行）》（收罗定见稿），解读文件中明白要求：依照本治理法子有关划定，展开体细胞医治临床研究和转化利用的医疗机构该当进行存案，医疗机构进行初次机构存案时，须同时供给医疗机构存案材料和临床研究项目存案材料。

也就是说，国度加年夜了对干细胞研究的监管力度，规范干细胞临床研究系统，实施了干细胞临床研究机构存案和干细胞临床研究项目存案，也称为“双存案”轨制。截至今朝，兰州年夜学第一病院、郑州市第一人平易近病院、广州医科年夜学从属第二病院和树兰（杭州）病院已完成“双存案”。

2019年9月，依照《干细胞临床研究治理法子（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）的划定，和《关在做好2019年干细胞临床研究监视治理工作的通知》（国卫办科教函〔2019〕169号）文件精力，又有2家干细胞临床研究机构和11个干细胞临床研究项目完成存案。至此，国度核准干细胞临床医治研究病院增至106家，戎行系统的病院核准的共12家，一共118家机构，存案项目增至62个。

全球已上市18款产物

在产物端方面，干细胞医治作为现阶段的一种主要医治体例之一，截止今朝，全球有总计有18种干细胞产物获批上市，触及的顺应症包罗膝骨关节炎、急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎、膜缘干细胞缺少症、腺苷脱氨酶缺少症、Buergers 病引发的严重肢体缺血病症等，这些产物以间充质干细胞为主，中国暂无相干产物获批。

现阶段，干细胞按药品、手艺治理的“双制度”监管，企业的干细胞制剂鼓动勉励按药品申报，企业的干细胞制剂鼓动勉励按药品申报，由国度食物药品监视治理总局（NMPA）监管；医疗机构主导的生物医学新手艺，即病院制剂可按医疗手艺进行治理，由卫健委监管。

按照Insight数据库申报注册板块信息，干细胞疗法自2012年被叫停后，时隔6年，2018年CDE再次打开干细胞药物注册受理通道，截止今朝，国内接踵有9款干细胞新药的IND申请获国度药品审评中间（CDE）正式受理，除江西省仙荷医学科技有限公司自立研发的REGEND001细胞自体回输制剂为自体肺基底层上皮细胞外，其它8款均为间充质干细胞。同时，国内已有4款干细胞新药IND取得临床默示许可，别离是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来历的间充质干细胞，顺应症别离为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

此中，西比曼生物科技（上海）有限公司具有两项干细胞新药的临床默示许可，包罗CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞打针液（AlloJoin）和自体人源脂肪间充质祖细胞打针液（ReJoin），均用在医治膝骨关节炎。

福建省干细胞临床研究机构与项目

存案实行细则（试行）

第一章 总 则

第一条 为做好干细胞临床研究机构与项目标存案工作，规范干细胞临床研究工作，根据《干细胞临床研究治理法子（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量节制和临床前研究指点原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号），制订本实行细则。

第二条 本细则合用在拟展开干细胞临床研究存案机构和项目（以下简称机构和项目）的存案治理。

第二章 存案前提

第三条 干细胞临床研究机构该当具有以下前提：

（一）三级甲等病院，具有与所展开干细胞临床研究响应的诊疗科目。

（二）依法取得相干专业的药物临床实验机构资历。

（三）具有较强的医疗、讲授和科研综合能力，承当干细胞研究范畴重年夜研究项目，且具有来历正当、�첩����.txt相对不变、充实的项目研究经费撑持。

（四）具有完全的干细胞质量节制前提、周全的干细胞临床研究质量治理系统和自力的干细胞临床研究质量包管部分；成立干细胞制剂质量受权人轨制；具有完全的干细胞制剂制备和临床研究全进程质量治理和风险节制法式和相干文件（含质量治理手册、临床研究工作法式、尺度操作规范和实验记实等）；具有干细胞临床研究审计系统，包罗具有天资的内审人员和内审、外审轨制。

（五）干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人该当由机构首要负责人正式授权，具有正高级专业手艺职称，具有杰出的科研诺言。首要研究人员颠末药物临床实验质量治理规范（GCP）培训，并取得响应天资。机构该当设置装备摆设足够的具有天资的人力资本进行响应的干细胞临床研究，制订并实行干细胞临床研究人员培训打算，并对培训结果进行监测。

（六）具有与所展开干细胞临床研究相顺应的、由高程度专家构成的学术委员会和伦理委员会。

（七）具有提防干细胞临床研究风险的治理机制和处置不良反映、不良事务的办法。

第四条 干细胞研究项目存案前提

干细胞研究项目该当在已存案的机构实行。项目存案与机构存案也能够同时进行。干细胞研究项目应具有以下前提：

（一）干细胞临床研究必需具有充实的科学根据，且预防或医治疾病的结果优在现有的手段；或用在还没有有用干涉干与办法的疾病，用在要挟生命和严重影响保存质量的疾病，和重年夜医疗卫生需求。

（二）干细胞临床研究该当合适《药物临床实验质量治理规范》的要求。干细胞制剂合适《干细胞制剂质量节制和临床前研究指点原则（试行）》的要求。

（三）干细胞制剂的制备该当合适《药品出产质量治理规范》（GMP）的根基原则和相干要求，配备具有恰当天资的人员、合用的举措措施装备和完全的质量治理文件，原辅材料、制备进程和质量节制应合适相干要求。

（四）项目存案前要完成立项工作，机构依照干细胞临床研究立项审查法式和相干工作轨制，完成项目标学术和伦理审查。

第三章 存案材料

第五条 干细胞临床研究机构首要提交材料：

（一）医疗机构执业许可证书复印件；

（二）药物临床实验机构资历认定证书复印件；

（三）机构干细胞临床研究组织治理系统（框架图）和各部分职责；

（四）机构干细胞临床研究治理首要责任人、质量受权人天资，和相干人员接管培训环境；

（五）机构学术委员会和伦理委员会构成和其工作轨制和尺度操作规范；

（六）干细胞制备尺度操作规程和举措措施装备、人员前提；

（七）干细胞临床研究质量治理和风险节制法式和相干文件（含质量治理手册、临床研究工作法式、尺度操作规范和实验记实等）；

（八）干细胞临床研究审计系统，内审、外审轨制，内审人员天资；

（九）干细胞质量评价尺度和检测装备举措措施环境；

（十）提防干细胞临床研究风险的治理机制和处置不良反映、不良事务的办法；

（十一）其他相干资料。

第六条 干细胞临床研究项目应提交以下材料：

（一）项目立项申报材料诚信许诺书。

（二）项目伦理审查申请表（见附件3）。

（三）临床研究经费环境。

（四）研究人员的名单和简历（包罗临床研究单元和制剂研制单元），干细胞临床研究质量治理手册。

（五）供者挑选尺度和供者知情赞成书样稿。

（六）干细胞制备进程中首要原辅料尺度。

（七）干细胞制剂的制备工艺，质量节制尺度和制订根据，和工艺不变性数据等。

（八）干细胞制备的完全记实和干细胞制剂质量查验陈述。

（九）干细胞制剂的标签、贮存、运输和利用追溯方案。

（十）不及格和残剩干细胞制剂的处置办法。

（十一）临床前研究陈述，包罗细胞程度和动物尝试的平安性和有用性评价。

（十二）临床研究方案，该当包罗研究标题问题、研究目标、立题根据、预期结果等14项内容。

（十三）临床研究风险预判和处置办法，包罗风险评估陈述、节制方案和实行细则等。

（十四）临床研究进度打算。

（十五）资料记实与保留办法。

（十六）受试者知情赞成书样稿。

（十七）研究者手册。

（十八）相干常识产权证实文件。

（十九）机构学术委员会学术审查定见和伦理委员会伦理审查批件（见附件4）

（二十）其他相干材料。

第四章 存案法式

第七条 干细胞临床研究机构和项目存案连系进行，实施动态治理，季度按期存案。每季度第一月向省里提交材料，第二月由省级审核后向国度提交，第三月由国度干细胞专家委员会审核存案。

（一）材料申报。申请展开干细胞临床研究的机构，该当将完全的机构存案材料和项目存案材料用A4纸双面打印装订一式两份和电子版光盘2个，报省卫生健康委科教处。同时收集（www.cmba.org.cn）填报机构、项目存案信息收集表。

（二）专家审查。省卫生健康委会同省药品监管局组织省级干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会对材料进行情势审查，需要时可进行现场核对，并出具审查定见和专家定见。

（三）上报。省卫生健康委会将审核后的申报材料一式一份和电子版光盘1个，连同省级专家委员会心见报送国度卫生健康委。具体流程图详见附件1。

第五章 监视治理

第八条 干细胞临床研究机构对研究承当主体责任，机构首要负责人该当对研究工作周全负责，该当强化责任主体意识，当真实行干细胞制剂和临床研究质量治理，进一步成立健全机构内部规章轨制，增强人员教育培训和研究项目治理，严酷履行研究陈述轨制和查抄轨制，当真阐发解决研究进程中呈现的问题，保障干细胞临床研究规范有序进行。

第九条 省卫生健康委会同省药品监管局要增强辖区内存案的干细胞临床研究机构和项目监视治理，成立专项查抄、随机抽查的工作机制，需要时对干细胞制剂单元展开延长核对。

第六章 附 则

第十条 本细则由省卫生健康委和省药品监管局负责注释。

第十一条 本法子自觉布之日起实施。