举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 聚焦“天价”罕有病药：一支药70万元 为什么如斯贵？2020/8/7 来历：新华网 浏览数：

日前，收集传播“医治罕有病‘脊髓性肌萎缩症’殊效药物需‘70万元一支’天价，且国内价钱远高在国外”，激发社会存眷。

“脊髓性肌萎缩症”是甚么病？诺西那生钠打针液是甚么药？为什么药价如斯昂贵？该药在国表里市场真的售价差异吗？国内患者用药价钱是不是有望降落？新华社记者就此睁开查询拜访。

核心一：脊髓性肌萎缩症是甚么病？

据国度儿童医学中间、北京儿童病院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病，凡是有80%的Ⅰ型患者不克不及活过2岁；Ⅱ型患者行走坚苦且常伴随严重的肺炎并发症；Ⅲ型固然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成庞大的疾病承担和精力疾苦。

湖南省儿童病院神经内科副主任医师吴丽文称，这类疾病以脊髓和下脑干中活动神经元变性、丢掉为特点，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕有病。

专家暗示，我国SMA在新生儿中病发率约为1/6000到1/10000，今朝约有SMA患者3万多名，但新生儿中的致病基因携带率约为1/50，危险性很高，是以进行年夜范围产前筛查很是主要。

核心二：诺西那生钠打针液是甚么药？

专家介绍，诺西那生钠打针液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸医治药物，也是国内首个获批医治脊髓性肌萎缩症的进口药物。大夫经由过程鞘内打针（经由过程腰穿将药物打针到体内）的体例，给患者用药。

吴丽文告知记者，患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要打针6次药物，头2个月需打针4针；以后每4个月需打针1针。

吴丽文说，部门患儿在打针用药后，活动能力有必然水平恢复。湖南一位2岁11个月年夜的患儿诺诺本年5月最先打针该药，今朝已打针4次。医治后，诺诺的活动能力获得较好恢复。

“从医治上来说，诺西那生钠打针液简直有效，但其实不能完全逆转病情。”吕俊兰提示称。

核心三：为什么药价如斯昂贵？

记者领会到，诺西那生钠打针液在2019年被核准进口上市，今朝未纳入医保，由患者自费承当。在国内，该药每单元价钱为69.97万元。

按照2019年新修订的药品治理法，药价不再由当局订价，而以市场调理为主，经由过程医保集中招标采购来阐扬感化。南开年夜学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕有病患者人数少，具有临床不肯定性，是以药物研发本钱高，药品价钱昂贵。个体药企常常因为手艺领先取得订价优势地位，这其实不必然背反我国反垄断法或药品监管相干法令律例。

他认为，罕有病进医保屡屡激发存眷的深层缘由，是因为今朝医保类型能涵盖的罕有病种类有限，且我国现阶段贸易医保仍有待完美，罕有病患者的医疗需求难以完全知足。

核心四：该药在国表里市场是不是售价差异？

收集传言该药“在澳国售价仅41美元，约合人平易近币280元”“在日本近乎免费”，并称“我们的病院暴利竟然到了如斯耸人听闻的水平”等。

记者查询拜访发现，据Australia药物福利打算（PBS）网显示，通俗病人用药付出41美元每单元，但该药品的当局采购价钱为11万澳币每单元。

另据记者领会，日本不久前将相干药物纳入医疗保障规模，患者只需按该国整体医保政策承当相对低廉的费用。但该药物自己仍为高价药。

记者还发现，全球将该药纳入公费医保的国度有限。在美国，该药每支售价12.5万美元。在加拿年夜，一名本地居平易近告知记者，就职公司为其采办了贸易保险以后，利用该药也需自费付出5700多美元每单元，其实不廉价。据悉，年夜部门欧洲国度未将其纳入公费医保规模。

核心五：国内患者用药价钱是不是有望降落？

专家暗示，因罕有病病发率低，药品用量少少，价钱昂贵，逐一纳入带量采购实现降价难度不小。若何减轻这类患者的医疗费用压力，今朝还是个困难。

记者领会到，2019年中国低级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者支援项目”，为合适项目申请前提的患者供给支援药物。患儿家眷可以申请加入支援项目，第一年大要能以140万元价钱打针6支原价每支70万元的药物。

吕俊兰、吴丽文等专家暗示，但愿有关部分可以或许研究法子，经由过程医保等综合手段切实减轻该病患者的医疗承担。改良罕有病患者医治与保存状态需要国度、社会组织、医疗机构和患者配合尽力。

宋华琳认为，对病发率极低，诊疗费用极高的罕有病，应采纳多渠道救助，如斟酌予以医疗救助和专项救助，成立专项基金等。他建议，各省可按照本身经济社会成长程度、医保基金节余和罕有病病发诊治等环境，肯定该省纳入医疗保障规模的罕有病病种。

在日本糊口工作的杨密斯告知记者，本地部门居平易近和专家对将价钱极高的该药纳入医疗保障暗示了耽忧和不满，认为这将要挟保障经费的均衡与平安，挤占其他病发更广、需求更火急的病种被纳入保障系统的机遇。

多名专家认为，高价罕有病药发生有其非凡性，今朝不管是用集中采购构和仍是纳入医保体例，鞭策其降价均有实际坚苦。

湖南省卫生部分相干负责人暗示，此前一些罕有病用药问题得以成功解决，是由于我国生齿基数年夜，部门病种的罕有病患者其实不“罕有”，医保部分可以操纵以量换价等价钱构和手段，促进企业降价，与现行保障轨制构成配合好处。但从久远来看，还良多罕有病新药临床总量少，很难议价。是以真正解决罕有病用药难、用药贵的问题，需要积极成长贸易保险，综合操纵慈善、救助等社会资本为患者减负，有关部分还应加速仿造药研发和一致性评价，从底子上提高相干药品的可和性。