举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 A型血友病新药！诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、打针次数更少！2020/2/18 来历：生物谷 浏览数：

导读：诺和诺德近日公布，Esperoct已在美国上市发卖，用在A型血友病成人和儿童患者。作者：tomato

诺和诺德（Novo Nordisk）近日公布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市发卖，用在A型血友病成人和儿童患者：（1）常规预防性医治，以预防或下降出血爆发频率；（2）按需医治和节制出血爆发；（3）围手术期出血治理。在美国，Esperoct在2019年2月取得FDA核准，但因为第三方常识产权和谈，诺和诺德没法在2020年之前在美国市场推出Esperoct。

A型血友病是一种慢性、遗传性出血疾病，影响美国近2万人。该病也被称为因子VIII（FIII）缺少或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺掉或缺点引发的X连锁遗传病，患者会频频产生延续或自觉性出血，特殊是在关节、肌肉或内脏器官中，持久可致使残疾。据估量，约60%的A型血友病为重度疾病。今朝，重度A型血友病的护理尺度是每周2-3次静脉输注凝血因子VIII的预防性医治方案。

Esperoct是一种半衰期耽误的凝血因子VIII产物，与尺度半衰期因子VIII产物比拟，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期耽误1.6倍，在儿童患者中的半衰期耽误1.9倍。与需要屡次静脉输注的尺度半衰期VIII产物比拟，Esperoct可帮忙A型血友病患者保持较高的凝血因子VIII程度的时候更长，这将有助在削减出血频率，削减给药次数。

Esperoct的核准，基在在A型血友病中展开的范围最年夜、时候最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，触及270例患者。该项目评估了Esperoct用在成人患者、儿童患者按需医治、预防性医治、外科手术止血的疗效和平安性。成果显示，Esperoct经由过程一种简单的、固定剂量给药�첩����.txt方案（成人和青少年每4天一次、儿童每3-4天[每周2次]一次），在重度A型血友病（内源性FVIII活性＜1%）患者中可供给有用的常规预防。在成人和青少年（≥12岁）患者中，Esperoct每4天赐与50 IU/kg剂量时，可以或许供给有用的预防感化，并保持低至1.18次事务的年平均出血率（ABR）。在12岁以下儿童患者中，Esperoct每周2次赐与60 IU/kg（50-75 IU/kg）剂量时，中位ABR为1.95次。另外，研究成果还显示，Esperoct在医治和节制出血事务和围手术期治理方面一样有用。横跨所有研究和春秋组，Esperoct的耐受性杰出，未发现平安问题。Esperoct的整体平安性与陈述的其他长效FVIII产物类似。

Esperoct（N8-GP）是一种糖基聚乙二醇化情势的重组凝血因子VIII产物NovoEight（turoctocog alpha），开辟用在A型血友病患者的医治。糖基聚乙二醇化手艺可以或许耽误重组凝血因子VIII的轮回半衰期，从而削减静脉给药次数，并下降出血爆发频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位在turoctocog alfa截断的B布局域内。N8-GP是一种B布局域润色的turoctocog alfa，是以由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa不异。

NovoEight是诺和诺德第三代重组凝血因子VIII产物turoctocog alpha的商品名，在2013年获FDA和欧盟核准，用在A型血友病患者的预防性医治和按需医治，该产物操纵了最新的基因重组和卵白纯化手艺。

原文出处：Novo Nordisk launches ESPEROCT in the U.S. for the treatment of people with hemophilia A